DNA/RNA編集技術で社会課題に向き合う、エディットフォースに投資する理由

執筆: Universe編集部、共同執筆：西山友加里

5月26日、グローバル・ブレインは新たな投資先として、世界にも類のない独自のDNA/RNA編集技術で新しい治療薬開発に取り組むエディットフォースへ出資を公表しました。グローバル・ブレイン7号投資事業有限責任組合及びKDDI Open Innovation Fund3号による出資で、同社はPPR（pentatricopeptide repeat）タンパク質を活用した独自のDNA/RNA編集技術を有するスタートアップです。本技術はDNAのみならずRNAの編集を行えることが、既存のDNA編集技術との大きな差別化ポイントであり、幅広い範囲で応用が見込まれています。現在は医薬品開発領域に注力し、複数の製薬会社との提携を通して、PPRタンパク質の医薬品応用に向けて研究開発を推進しています。

本稿では正式に公開されたサービスの概要に触れつつ、私たちが彼らに注目する理由についてお伝えしたいと思います。

なぜDNA/RNA編集技術が重要なのか

現代バイオテクノロジーは幅広い分野における活用が期待されており、経済産業省における検討委員会（※バイオ小委員会）においても第五次産業革命に向けた提言としてまとめられています。近年のゲノム解析の低コスト化やゲノム編集技術の革新、AIなどのデジタル技術との融合により、政府としても2030年のバイオエコノミー社会到来を目標に掲げており、その範囲は健康・医療分野、環境・エネルギー分野、素材・材料分野、食糧分野等、現代社会の課題そのものとも言えます。

https://www.meti.go.jp/press/2020/02/20210202001/20210202001.html

特に創薬における役割については、昨今のコロナ禍で期待されるワクチンの存在があるのではないでしょうか？通常であれば数年・10年という単位で開発期間が必要だったワクチンの開発を大幅に短縮したのも、こういったバイオテクノロジーの研究成果があったからです。エディットフォースもこの大きなバイオエコノミーの一旦を担う、大きな可能性を持ったスタートアップになります。エディットフォースの取り組むゲノム編集技術は、世界中の研究室・企業におけるバイオテクノロジー研究の加速に大きく貢献してきました。例えば、創薬研究に用いられるヒト疾患モデルマウス（遺伝子を改変してヒト疾患を再現した実験用マウス）は作製に数年単位の期間が必要でしたが、CRISPR-Cas9（クリスパー・キャス9）の登場によりわずか1ヶ月での作製も可能となりました。また、ゲノム編集をヒトの遺伝性疾患の治療薬として活用する取り組みも、複数の開発品で実際にヒトでの臨床試験が進められています。

ゲノム編集市場は、2020年の51憶ドルからCAGR17%で成長し、2025年には112億ドルに達すると想定されている成長市場です。（出典: https://www.marketsandmarkets.com/Market-Reports/genome-editing-engineering-market-231037000.html ）CRISPR-Cas9（クリスパー・キャス9）に代表されるDNAを対象としたゲノム編集技術は非常に有用であるものの、オフターゲット効果といわれる意図しない遺伝子編集が稀に発生する可能性があり、医療応用においては安全性の観点で懸念が残ると言われてきました。

エディットフォースの技術はこのDNA編集のみならずRNA編集も可能にした点が強みです。DNAの遺伝情報がコピーされたRNAを対象とすることで、例えば意図しない編集があっても遺伝情報の元となるDNAには影響が及ばないため、安全性の観点で有利になります。結果、この技術が複数の製薬企業やバイオベンチャーから注目を集めることになったのです。

社会実装に向けた課題——権利問題

エディットフォースは九州大学・中村崇裕教授の研究成果をもとに設立された、九州大学発のベンチャーです。社会実装に向けて力強く進んでおり、すでに複数のパイプライン（新薬候補の開発プロジェクト）で、製薬会社やバイオベンチャーとの提携による研究開発を推進しています。これまでにKISCO、東京大学エッジキャピタルパートナーズ（UTEC）、QBキャピタル、伊藤忠テクノロジーベンチャーズ、ニュートンバイオキャピタル、国立研究開発法人科学技術振興機構（JST）、K4 Ventures、FFGベンチャービジネスパートナーズ、吉銘に加えて、田辺三菱製薬株式会社のコーポレート・ベンチャー・キャピタル（CVC）である MP Healthcare Venture Management, Inc. から出資を受けています。

ZFN、TALENに続く第三世代のゲノム編集技術であるCRISPR-Cas9（クリスパー・キャス9）は、2012年の論文発表後またたく間に普及し、わずか約8年後の2020年にノーベル化学賞の受賞対象となるなど、バイオテクノロジーの領域で大変注目されている技術です。

一方、CRISPR-Cas9は、上記で記載した安全性に関する懸念以外にも、医療分野での活用を推進していく上でのハードルとして特許問題が存在しています。カリフォルニア大学らとブロード研究所の間で今も基本特許を巡る争いに決着がついていないことに加えて、医療分野では治療対象領域を特定したかたちでの独占実施権の獲得競争が激しく、実施料が高額化するなど問題が顕在化している状況です。

例えば Vertex Pharmaceuticals社は、鎌状赤血球症（SCD）と輸血依存性βサラセミア（TDT）の適応でCRISPRセラピューティクス社（CRISPR-Cas9の基礎的ライセンスを有する1社）と共同開発中のゲノム編集療法（CTX001）について契約内容を改定し、CRISPRセラピューティクス社へ9億ドルの一時金を支払い、規制当局の承認によりさらに2億ドルのマイルストーンフィーを支払う可能性があることを発表（2021年4月20日）※しています。

※出典: Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics Amend Collaboration for Development, Manufacturing and Commercialization of CTX001™ in Sickle Cell Disease and Beta Thalassemia

その点、エディットフォースはCRISPR-Cas9をはじめとする他のゲノム編集技術とは異なるメカニズムである九州大学発の独自の技術を有しており、特許の観点でも、製薬企業・バイオベンチャーが手を組みやすい状態となっています。

強いチーム

また、バイオベンチャーに限らず、強固な経営チームをつくれるかはベンチャーにおける最重要ポイントの一つです。エディットフォースの経営陣は上場経験者を含む経験豊富なメンバーで構成されており、ビジネスとしてIPOを目指す体制も整えています。

代表取締役社長の小野高氏と取締役CFOの大年寿子氏は共にソレイジア・ファーマでIPOを経験した人物で、小野氏は同じく創薬ベンチャーであるそーせいでもIPOを経験しています。取締役CTOの八木祐介氏は設立前から九州大学で基盤技術確立の中心的役割を担っており、創業者である九州大学の中村崇裕教授は科学顧問としてサイエンスの面から同社を支えています。また、取締役CSOの中西理氏は武田薬品工業や医薬基盤研究所、日本医療研究開発機構（AMED）を経験したネットワークが豊富なベテランです。

現在エディットフォースはこのようなチームで、医薬品開発分野へ注力した活動を続けています。同時にこの技術は、化学や農業などその他分野での応用も可能である魅力的な基盤技術でもあります。疾患だけではなく、食や環境、エネルギーなど幅広い分野における問題の解決手段を生み出す企業として羽ばたくことを期待しています。